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AstraZeneca rare disease

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Pediatra Santoro: “Più informazione su neurofibromatosi per migliorare vita bambini”

(Adnkronos) – “La neurofibromatosi di tipo 1 è una malattia rara a predisposizione oncologica e con un grosso risvolto neuropsichiatrico. C’è bisogno di informare tutta la comunità per favorire l’inclusione dei bambini

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Rossi (Alexion): “Per donne malate rare o caregiver fondamentale aiuto psicologico”

(Adnkronos) – “Sono molteplici – i bisogni delle donne – Innanzitutto c’è un aspetto emozionale, motivo di bisogno d’aiuto, di sostegno psicologico, quindi c’è l’aspetto emozionale, di fondamentale importanza”. Sono queste le parole di Anna Chiara Rossi, vice president e

Malattie rare: neuromielite ottica, ricadute bloccate grazie a ravulizumab

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(Adnkronos) – È ora disponibile e rimborsabile, dopo il via libera di Aifa, l’anticorpo monoclonale ravulizumab, sviluppato da Alexion – AstraZeneca Rare Disease per

Rossi (Alexion): “Nostra missione è migliorare qualità vita malati rari”

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(Adnkronos) – “Il nostro impegno sul Libro Bianco nasce e deriva dalla nostra missione da oltre 30 anni: trasformare la vita delle persone che

Neurofibromi plessiformi, ok Ue a selumetinib anche in adulti con Nf1

venerdì, 12 Dicembre 2025

News Adnkronos

(Adnkronos) – Selumetinib, inibitore orale e selettivo di Mek, è stato approvato nell’Unione europea per il trattamento dei neurofibromi plessiformi (Pn) sintomatici e inoperabili in pazienti adulti con neurofibromatosi di tipo 1

Neurofibromi plessiformi, ok Ue a selumetinib anche in adulti con Nf1

venerdì, 12 Dicembre 2025

Salute

Malattie rare: Brandi (Firmo), ‘con farmaco per ipofosfatasia ripresa in poche settimane’

giovedì, 6 Marzo 2025

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(Adnkronos) – “Nell’ipofosfatasia non funziona bene la fosfatasi alcalina, l’enzima fondamentale per far mineralizzare lo scheletro e anche l’apparato dentario. Il farmaco”, asfotase alfa, “è una molecola che sostituisce l’enzima carente. Già

Malattie rare: Sottana (Alexion), ‘valeva la pena portare asfotase alfa a pazienti con ipofosfatasia’

giovedì, 6 Marzo 2025

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(Adnkronos) – “Da circa 15 anni abbiamo iniziato lo sviluppo di asfotase alfa, una terapia enzimatica sostitutiva per il trattamento della ipofosfatasia. Ci siamo assunti dei rischi nell’ambito della ricerca per l’ipofosfatasia,

Malattie rare: ipofosfatasia, Nico (Api) ‘asfotase alfa cambierà totalmente la vita dei pazienti’

giovedì, 6 Marzo 2025

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(Adnkronos) – “Da oggi il futuro esiste. È un grande giorno perché abbiamo finalmente il farmaco, per bambini e giovani adulti, che cambierà totalmente la vita dei pazienti” con ipofosfatasia. Sono le

Malattie rare: ipofosfatasia, pediatra Pitea ‘con asfotase alfa risultati eclatanti a livello radiografico’

giovedì, 6 Marzo 2025

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(Adnkronos) – Con asfotase alfa “si va a curare l’alterazione ossea determinata dall’assenza della fosfatasi alcalina. La parte più eclatante si ha a livello radiografico: un osso gravemente disorganizzato con una cartilagine

Malattie rare: ipofosfatasia, approvata da Aifa rimborsabilità di asfotase alfa

giovedì, 6 Marzo 2025

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(Adnkronos) – L’Agenzia italiana del farmaco (Aifa) ha approvato la rimborsabilità di asfotase alfa, una terapia enzimatica sostitutiva per il trattamento di pazienti affetti da ipofosfatasia (Hpp) ad esordio pediatrico. La terapia, messa

Ipofosfatasia, pediatra Pitea: “Con asfotase alfa si riforma tessuto osseo”

giovedì, 6 Marzo 2025

Salute

(Adnkronos) – Con a sfotase alfa “si va a curare l’alterazione ossea determinata dall’assenza della fosfatasi alcalina. Un bambino che” soffre di una malattia rara come l’ipofosfatasia, “non riesce a camminare o

Sottana (Alexion): “15 anni di ricerche per asfotase alfa”

giovedì, 6 Marzo 2025

Salute

(Adnkronos) – “Da circa 15 anni abbiamo iniziato lo sviluppo di asfotase alfa, una terapia enzimatica sostitutiva per il trattamento della ipofosfatasia (Hpp), una malattia genetica rara dovuta a un’alterazione genetica che

Brandi (Firmo): “Farmaco per ipofosfatasia sostituisce enzima carente, ripresa già in poche settimane”

giovedì, 6 Marzo 2025

News Adnkronos

(Adnkronos) – “Nell’ipofosfatasia non funziona bene la fosfatasi alcalina che è l’enzima fondamentale per far mineralizzare lo scheletro e anche l’apparato dentario. Senza questo enzima tendiamo ad avere denti malati in uno

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CdM approva decreto urgente per autotrasporto, agricoltura e pesca. Meloni: “Non tolleriamo intimidazioni” | Video

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